▎藥明康德/報道

日前，諾華宣布美國FDA擴大了Tasigna的適應癥（nilotinib），批準其作為一線與二線療法，治療1歲及以上罹患費城染色體陽性慢性骨髓性白血病，且病情處于慢性階段（Ph+ CML-CP）的兒童患者。

慢性骨髓性白血病是一類病發于骨髓的癌癥，會導致身體的白細胞過多。幾乎所有的慢性骨髓性白血病患者，都會出現稱為“費城染色體異常”的現象，體內的BCR與ABL蛋白會發生融合，導致細胞異常生長，誘發癌癥。在全世界范圍內，每年新發的兒童白血病病例中，有3%為慢性骨髓性白血病。

作為一種激酶抑制劑，Tasigna能抑制BCR-ABL融合蛋白，從而對這種癌癥進行治療。目前，它已在全球超過122個國家與地區得到批準，治療處于慢性階段和快速發展階段的費城染色體陽性慢性骨髓性白血病。這一批準主要限于對至少一種先前治療產生耐藥的成人患者。近日的這一批準，將把適應癥擴大到兒童患者中。

這一適應癥的擴大，是基于兩項臨床試驗的結果。研究人員招募了69名符合條件的兒童患者，他們或是新近診斷（一線療法組），或是對現有的TKI療法產生了耐藥（二線療法組）。在一線療法組里，主要分子緩解（MMR）率為60.0%（95% CI為38.7% - 78.9%）。在二線療法組，這一數據為40.9%（95% CI為26.3% - 56.8%）。在優先審評下，Tasigna獲批擴大適應癥。

“諾華承諾改善慢性骨髓性白血病患者的生活，FDA批準Tasigna治療兒童患者則進一步體現了這一點，”諾華腫瘤部負責人Liz Barrett女士說道：“本次適應癥的擴大與先前Tasigna在全球取得的監管里程碑，一道反映了我們在重塑醫學上的努力，也體現了我們盡力滿足慢性骨髓性白血病患者的需求，這包括兒童患者在內。”

我們感謝諾華將這款新藥帶給兒童白血病患者，也期待在新藥的幫助下，兒童患者們能夠早日擺脫病魔的威脅，擁抱人生。

參考資料：

[1] Novartis drug Tasigna? approved by FDA to treat children with rare form of leukemia

[2] FDA updates the label of Tasigna to reflect that certain patients with a type of leukemia may be eligible to stop treatment after sustained response