被稱為“不死的癌癥”的帕金森病 有望被治愈啦! 阿拉上海瑞金醫院的醫生, 通過將自體再生的多巴胺能神經前體細胞 注入患者大腦,手術一個月后, 有著14年帕金森病病史的患者沈女士 成功恢復運動功能, 已經能實現一整天自主行走 甚至恢復打太極、八段錦等運動能力   一起來具體了解下 66歲的沈女士患有帕金森病已經14年了,在她的大腦里,一種致病蛋白經年累月地不斷擴散,侵犯著不同腦區,導致大量多巴胺能神經元死亡,切斷了大腦運動控制系統的連接。帕金森病程10年以上的患者,基本屬于中、晚期了,此前,沈女士也曾嘗試過各種藥物方案,用藥量不斷增加,但病情已難以控制。 更糟糕的是,沈女士還有嚴重的并發癥“開關現象”。“開關現象”是帕金森病患者藥物治療后期的并發癥之一,指患者用藥恢復一定的運動功能后,不可預料地,會突然又陷入“無法動彈”的境地。這不僅讓患者時刻承擔著巨大的心理壓力,也增加了發生跌倒等意外事故的風險。醫生將患者自己的多巴胺能神經前體細胞(是一種未成熟的細胞)提取出來,在實驗室中進行處理或培養,然后再將這些細胞注入回患者的大腦。這些細胞有潛力發育成多巴胺能神經元(分泌多巴胺的神經細胞),可能幫助改善患者的癥狀,尤其是在像帕金森病這種與多巴胺缺乏相關的疾病。 也就是用患者自己的細胞來修復或替代大腦中損失的多巴胺神經元。
她分享道:“我的睡眠質量明顯改善,入睡很快,一覺能睡6個小時,原來僵硬的手腳也比之前靈活,每天都能感受到細微進步。雖然恢復過程需要耐心,但'一天比一天好’的狀態讓我充滿希望。” 術后一個月,沈女士已經能實現全天自主行走,睡眠障礙也得到了明顯改善。“這期間,我們逐步減少了她原先的藥物用量,但帕金森評分量表、多巴胺能神經元功能檢測等客觀指標提示,沈女士一直在持續好轉。”劉軍說。 “未來3至6個月內,移植細胞還將在沈女士大腦中進一步成熟,與現有神經網絡建立全面連接,按需釋放多巴胺。”主刀醫生、瑞金醫院功能神經外科副主任醫師李殿友表示,從目前情況來看,與傳統藥物治療相比,這一療法有望最終實現帕金森病患者的功能性治愈。瑞金醫院計劃2025年內擴大至20例臨床試驗,并探索該技術對阿爾茨海默病等神經退行性疾病的適用性。國家藥監局已將此類療法納入優先審評通道,如果大規模臨床試驗證明安全性和有效性,預計2027年有望獲批上市。
細胞療法 治愈帕金森的新希望? 帕金森病起病隱匿,且目前尚無法根治,被形象地稱為“不死的癌癥”。也正因如此,任何能夠突破傳統治療局限、真正修復神經系統功能的新療法,都承載著巨大的臨床期待。 隨著神經科學與再生醫學的快速融合, 細胞療法正在成為帕金森病治療領域 最炙手可熱的新方向。 不同于傳統藥物僅僅“補救”神經遞質缺陷, 細胞療法試圖從根本上修復 受損的神經元網絡,實現功能重建。 干細胞治療主要包括兩種思路:一種是利用自體誘導多能干細胞(iPSC)或胚胎干細胞(ESC)分化為多巴胺能神經前體細胞,再將其移植至腦內特定區域,以替代死亡的神經元;另一種則是通過間充質干細胞(MSC)釋放營養因子,改善局部炎癥環境,延緩神經退行。 小儂人工翻譯: 第一種方法是“種”新神經元來替換壞掉的。 第二種方法是通過“改善環境”來幫助大腦中的神經元不再惡化。 2018年,京都大學醫院團隊首次將iPSC來源的多巴胺前體細胞,注入帕金森病患者體內,而這次,瑞金醫院選擇自體細胞移植療法。這兩種方法其實都屬于小儂之前解釋的“種”新神經元來替換壞掉的,不過,自體再生的多巴胺能神經前體細胞可以有效避免異體移植中常見的免疫排斥反應,提高細胞在體內存活率和功能整合率。
|