據三位知情人士稱，美國 FDA 可能批準默沙東備受關注的免疫腫瘤藥物 Pembrolizumab，作為一款黑色素瘤治療藥物如果能在這個時候獲得批準，與 10 月底的期限相比將大大提前。

如果獲得 FDA 批準，這款藥物將成為一類有前景的、旨在通過阻斷程序性死亡受體 (PD-1) 或相關配體 PD-L1 來幫助人體自身免疫系統抵御癌癥的新類型藥物中的首款藥物，PD-1 或 PD-L1 被腫瘤用來逃避抗擊疾病的細胞。

包括百時美施貴寶、羅氏及阿斯利康在內的公司正在競相開發用于各種癌癥的類似治療藥物。一些分析師預測，該新類型藥物到 2025 年可能會產生逾 300 億美元的年銷售額。

FDA 將在 10 月 28 日前決定是否批準默沙東的上市申請，但有消息稱 FDA 可能會在未來幾周內批準 Pembrolizumab。知情人士要求不具名，因為他們未授權討論 FDA 的計劃，他們也承認不能保證這款藥物會提前獲得批準。FDA 的一位發言人表示，該機構不會對這款藥物的申請情況予以討論。

默沙東正打算成為第一家為伊匹單抗治療無效皮膚癌患者帶來 PD-1 藥物的公司，伊匹單抗是百時美施貴寶的免疫治療藥物，該藥物以免疫系統的不同部位為靶點。研究顯示，Pembrolizumab 能縮小大約三分之一晚期黑色素瘤患者的腫瘤，這一疾病在美國每年要殺死大約 1 萬人。

“我的希望是在未來 5-10 年，我們將能治愈一半的黑色素瘤患者，”洛杉磯皮膚癌癥研究所主任 Steven O'Day 博士表示稱。加州大學洛杉磯分校血液腫瘤學教授 Ribas 博士及一位 Pembrolizumab 試驗主要研究者表示，讓這款藥物上市對于目前很少有治療選擇的患者來說將是“一件大事”。

“如果這款藥物獲得批準，它將會產生很大的意義。大約三分之一的黑色素瘤患者將會有機會獲得持久、長期的緩解，”他表示稱。默沙東與其競爭對手還在研究將 PD-1 藥物用于幾種癌癥治療。肺癌每年會殺死大約 16 萬美國人，這一適應癥被認為是該新類型藥物最大的銷售機會。

目前大多數腫瘤治療藥物尋求直接殺死癌細胞，而免疫腫瘤藥物是釋放人體自身識別及毀滅癌細胞的能力，醫學研究人員稱這類藥物可能會有更廣泛的應用范圍。潛在的風險是刺激免疫系統可能導致副作用，包括從輕微的皮疹，到嚴重的肝臟問題或結腸炎。

重點是肺癌

百時美施貴寶希望成為首家能上市銷售治療肺癌的免疫治療藥物。該公司正對其 PD-1 試驗藥物 Nivolumab 的單獨用藥及與伊匹單抗的合并用藥進行研究，伊匹單抗能夠抑制一種叫做 CTLA-4 的蛋白。

“我們認為，免疫腫瘤藥物的合并用藥最有機會使患者獲得長期的生存，”百時美施貴寶負責開發、腫瘤及免疫學產品的主管 Giordano 表示稱。他表示稱，百時美施貴寶正在向 FDA 提交肺癌數據，有望年底完成其滾動申請資料的提交，“這當然給了我們領先并潛在成為首家擁有肺癌免疫治療藥物公司的信心?！?/p>

默沙東對 Pembrolizumab 與其自己試驗藥物的合并用藥未進行研究，但與安進藥物的合并用藥確在進行研究。默沙東還在進行一項該 PD-1 藥物與其老款黑色素瘤藥物 Sylatron 合并用藥的研究。

“在腫瘤領域，合并用藥通常能提供良好的收益，”默沙東研發主管 Perlmutter 在六月份的一次采訪中稱。“但開發它們是非常困難的。我們首先需要理解它的單獨用藥?！盤erlmutter 未對 Pembrolizumab 的批準時間表予以置評。

羅氏用于治療膀胱癌的試驗藥物 MPDL3280A 于六月份獲得 FDA 突破性治療藥物資格，針對這款藥物，該公司正對各種癌癥進行一系列試驗，包括合并用藥研究。“我們的研發線上有廣泛的靶向治療藥物，”羅氏基因泰克部門首席醫療官 Horning 表示稱。